肖溯，紐福斯聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席技術(shù)運營官，紐福斯董事會成員，2019年1月-2020年4月任首席執(zhí)行官。擁有清華大學(xué)化工及工業(yè)生物工程學(xué)士學(xué)位及美國約翰霍普金斯大學(xué)化學(xué)及生物分子工程博士學(xué)位。她致力于通過提高產(chǎn)品開發(fā)效率和降低生產(chǎn)成本使得基因治療變?yōu)閺V大病人真正可及的治療方式。在加入紐福斯前曾任維真生物GMP生產(chǎn)副總監(jiān)，輝瑞制藥基因治療工藝開發(fā)及放大的資深科學(xué)家及美國國立衛(wèi)生研究院生物技術(shù)中試平臺研究員，領(lǐng)導(dǎo)或參與了多個罕見病基因治療項目的工藝開發(fā)，臨床藥物生產(chǎn)及申報。
你與華大是如何結(jié)緣的呢？
我來到圣路易斯是因為我博士畢業(yè)后的第一份工作在圣路易斯。2015年夏天，我在約翰霍普金斯完成博士學(xué)位后，來到輝瑞制藥從事研發(fā)工作。我的博士項目是約翰霍普金斯大學(xué)和美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）的聯(lián)合培養(yǎng)項目，在讀博期間我為制藥專家提供病毒、蛋白質(zhì)等的生產(chǎn)服務(wù)。
2017年，我申請了華大的MBA項目，并在上學(xué)期間認(rèn)識了一位風(fēng)險投資基金的合伙人，后來成為了我的職業(yè)導(dǎo)師。
你在完成了第一學(xué)年的MBA課程后，就回國創(chuàng)業(yè)，成為了國內(nèi)一家基因治療公司的聯(lián)合創(chuàng)始人，能跟我們分享一下背后的故事嗎？
我在華大讀書的時候就對風(fēng)險投資很感興趣，當(dāng)時參加了很多學(xué)校的活動，認(rèn)識了我的導(dǎo)師——一位風(fēng)險投資基金的合伙人。是她說服我抓緊機會，多增加行業(yè)經(jīng)驗，并推薦我到一家生產(chǎn)基因治療藥物的公司，在我為這家公司工作的一年時間里，不斷有獵頭帶著優(yōu)質(zhì)的創(chuàng)業(yè)項目找到我。我看了很多項目，最吸引我的就是一個在武漢的基因治療團隊，他們正在尋找聯(lián)合創(chuàng)始人和CEO，我在一個月的時間內(nèi)就與團隊完成了溝通，2019年初正式回國加入公司，并帶領(lǐng)公司完成了A輪融資。我是以第20位員工的身份加入的，目前公司已經(jīng)有70多位員工，并在上海、蘇州、波士頓開設(shè)了分部。
我選擇紐福斯有四點原因。一是藥好：我們的藥物是治療青少年突然失明，注射后可以讓孩子復(fù)明。制藥的人只要看到好藥，都會非常激動。我們的非注冊臨床試驗已經(jīng)拿到了全球最大樣本量的數(shù)據(jù)，發(fā)展非常迅速。二是創(chuàng)始團隊好：我的合伙人是李斌教授。李斌教授是一位眼科主任醫(yī)師，25年來在中山大學(xué)中山眼科中心、華中科技大學(xué)同濟醫(yī)學(xué)院附屬同濟醫(yī)院長期從事眼科疾病治療以及科學(xué)研究工作。李斌教授鉆研了20多年的基因治療，他是真正從病人的角度去想做什么樣的藥，臨床轉(zhuǎn)化率非常高，這種bottomup的方式在業(yè)內(nèi)是比較少見的。三是有優(yōu)秀人才的加盟。我們請到了蔡大波先生擔(dān)任公司總經(jīng)理，他在輝瑞諾華有15年的銷售經(jīng)驗，對醫(yī)生的想法非常了解，了解如何是藥品進入醫(yī)保系統(tǒng)，得到醫(yī)生認(rèn)可。四就是我的加入啦，我在制藥這一環(huán)能彌補公司的不足，完善公司GMP生產(chǎn)、質(zhì)控及技術(shù)運營體系的搭建。
從跨國公司的資深科學(xué)家到先鋒創(chuàng)業(yè)者，你是如何完成這個華麗轉(zhuǎn)身的呢？
我在輝瑞醫(yī)療工作的三年，正好是輝瑞進料大舉進軍基因治療的三年。作為公司基因治療工藝的第一位員工，我看到了基因治療在美國的蓬勃發(fā)展。在入讀華大MBA之前，我對風(fēng)險投資行業(yè)很感興趣，是華大的課程讓我逐步明晰了未來職業(yè)的發(fā)展方向。雖然我上的課不多，但實踐應(yīng)用上都是非常重要的。比如Organizational Behavior這門課講述了管理團隊的不同場景。我之前帶領(lǐng)的團隊是7位科學(xué)家，但我現(xiàn)在需要管理許多來自不同背景的人，很多實際中遇到的問題也都在課程上學(xué)習(xí)過。還有Competitive Strategy這門課程也非常重要，它幫助我更好的與決策層對話。還有Critical Thinking，它教我們看到問題的時候不要馬上解決問題，要takea step back，look at the whole picture，這樣的思維方式不僅在職場上適用，在生活中也非常有用。
我的導(dǎo)師說，他每天都會收到很多MBA畢業(yè)生的簡歷，基礎(chǔ)的學(xué)業(yè)知識大家都擁有，但更重要的是在工作中學(xué)習(xí)（on the job learning）。
基因治療對我們很多校友來說是一個“高大上”的名詞，能通俗易懂的給大家講講什么是基因治療嗎？
其實早在上個世紀(jì)60年代，人們就提出了基因治療的想法，基因治療簡單來說，就是從基因改造的角度治療病癥，從根本上解決問題。在過去的十年，隨著臨床技術(shù)的突破，基因治療真正開始飛速發(fā)展。臨床技術(shù)的突破指的是兩點，一是診斷上的突破，基因測序技術(shù)真正可及，二是載體的突破，能夠有Delivery System，有一系列的程序確保藥物的遞送。基因治療與傳統(tǒng)治療最大的不同是：傳統(tǒng)藥物要重復(fù)給藥，但基因治療是一次給藥，終身治愈，是典型的Disruptive Technology。我認(rèn)為，基因治療算是本世紀(jì)最令人激動的生物技術(shù)。
基因治療目前治療的主要是罕見病，市場并不大。但這正是Disruptive Technology的特點：從小的市場切入，通過技術(shù)改革取代原有技術(shù)，進而擁有有更大的市場。雖然基因治療是從罕見病為入手點，但我們已經(jīng)看到了向常見病的發(fā)展，比如，糖尿病、阿爾茲海默癥、帕金森等大病是有可能通過基因治療治愈的。這個行業(yè)正在經(jīng)歷Disruption，目前已經(jīng)攻克的脊髓性肌肉萎縮癥，一支基因治療藥物的價格是200萬美元；即將上市的A型血友病基因治療產(chǎn)品定價接近300萬美元。因為它可以實現(xiàn)一次給藥終身治愈。這就是為什么資本市場在追逐基因治療。
基因治療藥物開發(fā)有三個特點。一是快。2018年，制藥公司開發(fā)一個藥的平均成本是13億美元，研發(fā)周期（從動物樣本里看到有效性數(shù)據(jù)到藥品上市）在11-13年?；蛑委熝邪l(fā)能將時間壓縮到一半，且罕見病可獲得加速審批，臨床1、2、3期的樣本小，也加速了上市的速度。二是專利保護期相對長，三是難仿制?；蛑委熕幬锏拈_發(fā)難度是最高的，且入手點是罕見病，其他制藥公司仿制罕見病用藥的意愿是常見病用藥的意愿的50%，市場競爭性要比傳統(tǒng)藥物小?；蛑委熕幬镒钐厥獾囊稽c是沒有給仿制藥留空間，因為是終身治愈，而不是反復(fù)給藥。
你在美國生活了很多年，現(xiàn)在選擇歸國工作，我們很多校友小伙伴也心系祖國，很羨慕你能回去。關(guān)于留在美國還是回到中國，你有什么建議給到我們的校友們嗎？
在國內(nèi)生活的確很舒服，國內(nèi)投資人也很喜歡海歸人才，像我們公司就是海歸和當(dāng)?shù)氐募夹g(shù)結(jié)合。我覺得的現(xiàn)在的中國日新月異，80后已經(jīng)是中堅力量，90后的力量也在興起，我想大家可以問一問自己，要不要投身中國的變化之中？
如果你還是在校的學(xué)生，我建議你在國內(nèi)找些實習(xí)的機會。這樣你能了解國內(nèi)的工作環(huán)境。除了實習(xí)，你還可以多與你背景相近的人聊一聊，多問一問。不同的機構(gòu)文化不一樣，在做決定之前還是要多了解，確定這是不是自己想要的。我覺得大家不要把回國當(dāng)成是一個特別大的事兒，現(xiàn)在海歸和歸海都非常普遍。充分調(diào)研，勇敢嘗試，但不要給自己特別大的心理負擔(dān)。
紐福斯已經(jīng)完成了兩輪融資。在創(chuàng)業(yè)者的圈子里，我們常聽到一句話“資本，請你尊重創(chuàng)業(yè)者的夢想”，你是如何理解創(chuàng)業(yè)者和投資人之間這種“微妙”的關(guān)系呢？
我們公司剛?cè)谕暧杉t杉資本中國基金和復(fù)星星未來資本聯(lián)合領(lǐng)投的A輪。我認(rèn)為資本和技術(shù)是可以相互成全的，尤其是生物醫(yī)療行業(yè)的投資人，他們大多都有治病救人的情懷，也是學(xué)醫(yī)或者學(xué)制藥出身的，了解我們的世界。當(dāng)然，在實現(xiàn)自己夢想的同時，也要對投資人負責(zé)，創(chuàng)業(yè)者要做一個折中。比如我們在融資的時候，會向投資人說明公司的愿景是做普通人能用得起的基因治療藥物，我們希望通過有效臨床試驗環(huán)節(jié)的設(shè)計，將成本降下來，把藥價降下來，讓中國人可以用得起我們的藥。投資人要與我們有共同的愿景。早期溝通很重要，要與投資人有共同的目標(biāo)。
中美資本環(huán)境的不一樣，中國的錢會多一些，所以在中國的估值會偏高。目前國內(nèi)基因治療行業(yè)非?；鸨?，投資人蜂擁而至。公司后期也會考慮來美國融資，目前也在跟美國風(fēng)險投資基金的合伙人接觸，我相信只要藥好，估值都好商量。
目前困擾全世界的新冠病毒有可能使用基因治療的藥物嗎？
首先，關(guān)于大家關(guān)心的新冠病毒是來自實驗室還是自然界這個問題，我個人不是病毒專家，不能評論。我建議大家以權(quán)威雜志的文獻為準(zhǔn)。沒有扎實的數(shù)據(jù)證明的言論都是噱頭。
其次，新冠病毒疫苗的研發(fā)其實是很不容易的。病毒性疫苗的研發(fā)是很久以來沒有被攻克的難題。病毒變異讓疫苗很難被研發(fā)，我們很難捕捉到真正的抗原。從制藥公司的角度看，病毒性疫苗的投入產(chǎn)出比并不好。
最后，新冠病毒其實非常適合用基因治療，目前我們公司就在做相關(guān)研究，在基因?qū)用嬲业讲《静怀Ｗ儺惖谋Ｊ貐^(qū)域。這個病毒可能將長期存在，季節(jié)性復(fù)發(fā)，用基因治療的藥物非常合適。
我們還能有幸在華大的校園里再次見到你嗎？
我當(dāng)然非常希望把MBA讀完。我之后也會來美國做藥品的申報、公司的商業(yè)發(fā)展等工作。
如果你正在糾結(jié)自己是否需要讀MBA，我覺得我給你的建議可能是Biased Opinion。我是一個對學(xué)習(xí)有執(zhí)念的人，如果你也和我一樣對學(xué)習(xí)有執(zhí)念，那就去讀吧，讀書肯定是有用的，但要考慮機會成本。如果能讀一個在職MBA，不失為一個兩全法。是否需要讀MBA也取決于你是為了充實自己還是為了找工作。如果你想回中國找工作，那么MBA學(xué)位或許是加分項，在美國則不一定，當(dāng)然取決于招聘公司是怎么看待這個問題的。